למרביתם יש אתגרים משמעותיים הכוללים עיוורון, מוגבלות שכלית, גרד בלתי נסבל, התקפי רעב בלתי נשלטים ונידוי חברתי קשה. במקרים חמורים מחלות אלו טומנות בחובן סיבוכים שעלולים להביא אף למוות. לעתים הביטוי של המחלה אינו נראה לעין וכך גם האתגרים, אולם הם עדיין קיימים. למרות זאת, מערכת החינוך אינה ערוכה להתמודד עם הצרכים הייחודיים של הילדים ואינה מספקת להם את התמיכה הנדרשת.
חוסר בכלים ובהכשרות למורים, היעדר סייעות רפואיות ומסגרות מותאמות ותוכניות לימוד שאינן לוקחות בחשבון את המורכבות של מחלות נדירות – כל אלה פוגעים קשות בהתפתחותם של הילדים, הן מבחינה חינוכית והן מבחינה חברתית. הורים רבים מדווחים על כך שילדיהם אינם יכולים להשתלב במסגרות חינוכיות רגילות ולעיתים נותרים ללא מסגרת כלל.
התרעות פיקוד העורף