התרופה פותחה על ידי חברת רוולושן מדיסינס, והיא נמצאת עדיין בבחינה רגולטורית. האישור שניתן כעת לא הופך אותה לתרופה מאושרת לשימוש רחב, אלא מאפשר מתן במסגרת המכונה גישה מורחבת, או שימוש חמלה, לחולים שעומדים בקריטריונים ושאין עבורם חלופה טיפולית מספקת. על פי הודעת החברה, הפנייה למסלול תתבצע באמצעות הרופא המטפל בלבד, והחברה מסרה שתספק את התרופה ללא עלות למטופלים המשתתפים בתוכנית.
הנתון שעורר עניין רב בקהילה האונקולוגית מגיע ממחקר שלב 3 בשם רזולוט 302, שבו נבדקה התרופה בחולים עם סרטן לבלב גרורתי שכבר טופלו בעבר. לפי הודעת החברה, חציון ההישרדות הכוללת בקרב מטופלים שקיבלו דרקסונרסיב עמד על 13.2 חודשים, לעומת 6.7 חודשים בקרב מטופלים שקיבלו כימותרפיה לפי בחירת הרופא. המחקר עמד ביעדיו המרכזיים, כולל הישרדות כוללת והישרדות ללא התקדמות המחלה, וממצאיו צפויים להיות מוצגים בכינוס השנתי של האגודה האמריקנית לאונקולוגיה קלינית.
הפעולה של התרופה מתמקדת באחד ממנגנוני הצמיחה החשובים של גידולי לבלב. דרקסונרסיב היא מעכב של חלבוני ראס במצב הפעיל שלהם. משפחת חלבוני ראס פועלת בתא כמעין מתג ביולוגי: כשהמתג מופעל, הוא מעביר אותות שמורים לתא להתחלק, לשרוד ולגדול. בתאים תקינים ההפעלה הזו מבוקרת, אבל במגוון גידולים סרטניים, ובמיוחד בסרטן הלבלב, מוטציות במסלול הזה גורמות לאות להישאר פעיל לאורך זמן. כך נוצר דחף מתמשך לשגשוג תאים סרטניים, להתקדמות הגידול ולעמידות בפני טיפולים.
במשך שנים נחשבו חלבוני ראס למטרה קשה במיוחד לפיתוח תרופות. המבנה שלהם הקשה על קישור יציב של תרופה, והם פועלים בתוך רשת מורכבת של מסלולי איתות תאיים. בשנים האחרונות החלו להופיע תרופות שמכוונות לתת סוגים מסוימים של מוטציות בראס, אבל סרטן הלבלב הציב אתגר גדול במיוחד: ביותר מ-90% ממקרי אדנוקרצינומה של צינורות הלבלב קיימות מוטציות בגן קיי-ראס, שהן אחד הכוחות המרכזיים המניעים את המחלה.
הייחוד של דרקסונרסיב הוא בניסיון לעכב את חלבוני ראס כשהם נמצאים במצב הפעיל, ולא להתמקד רק במוטציה אחת נדירה. בכך היא נועדה לחסום את מסלול האיתות הסרטני הרחב יותר, שעומד מאחורי התרבות תאי הגידול. במילים פשוטות, התרופה מנסה להוריד את הרגל מהגז הביולוגי של התא הסרטני. אם האות שמורה לתאים להתחלק נחלש, הגידול עשוי להתקדם לאט יותר, והחולה עשוי להרוויח זמן הישרדות נוסף.
למרות הנתונים המעודדים, חשוב להדגיש שדרקסונרסיב עדיין מוגדרת תרופה ניסיונית. המשמעות היא שהמידע המלא על יעילותה ובטיחותה עדיין נבחן, והגישה אליה בשלב זה מוגבלת לחולים מסוימים בלבד בארצות הברית. מסלול הגישה המורחבת של מינהל המזון והתרופות נועד למצבים שבהם מדובר במחלה קשה או מסכנת חיים, כשאין טיפול חלופי מספק, וכשקיימת הצדקה רפואית לאפשר גישה מוקדמת לתרופה עוד לפני אישור מלא.
סרטן הלבלב נחשב לאחד מסוגי הסרטן הקשים ביותר לאבחון ולטיפול. הלבלב ממוקם עמוק בחלל הבטן, מאחורי הקיבה, ולכן גידולים בו עלולים להתפתח במשך זמן רב בלי לגרום לתסמינים ברורים. כשמופיעים סימנים כמו ירידה לא מוסברת במשקל, כאבי בטן או גב, צהבת, אובדן תיאבון, חולשה או הופעת סוכרת חדשה, המחלה כבר עלולה להיות בשלב מתקדם. זו אחת הסיבות לכך שחלק גדול מהחולים מאובחנים כשהגידול אינו נתיח או שכבר שלח גרורות.
הנתונים בארצות הברית ממחישים את חומרת המחלה: על פי האגודה האמריקאית לסרטן, בשנת 2026 צפויים להיות מאובחנים כ-67,530 בני אדם עם סרטן הלבלב, וכ-52,740 צפויים למות מהמחלה. שיעור ההישרדות היחסי ל-5 שנים בכלל שלבי המחלה עומד על 13% בלבד. כשהמחלה מתגלה בשלב מקומי, שיעור ההישרדות ל-5 שנים גבוה יותר ועומד על 44%, אבל במחלה גרורתית הוא צונח לכ-3% בלבד.
הטיפול בסרטן הלבלב תלוי בשלב המחלה, במצבו הכללי של המטופל ובמאפייני הגידול. כשניתן לנתח, הסרת הגידול היא האפשרות היחידה שעשויה להוביל להחלמה, אבל רק חלק קטן מהחולים מתאימים לניתוח בעת האבחנה. רבים מטופלים בכימותרפיה, לעיתים בשילובים אגרסיביים, ובחלק מהמקרים משלבים הקרנות, טיפולים תומכים או טיפולים מותאמים על בסיס בדיקות גנטיות של הגידול. בשנים האחרונות מתחזקת המגמה של התאמת טיפול לפי מוטציות, אבל בסרטן הלבלב ההתקדמות הייתה איטית בהשוואה לסוגי סרטן אחרים.
דווקא משום כך, הנתונים על דרקסונרסיב מעוררים עניין חריג. הכפלה של חציון ההישרדות במחלה גרורתית שכבר טופלה בעבר היא נתון משמעותי, גם אם מדובר בתוספת של חודשים ולא בריפוי. עבור חולים במחלה מתקדמת, כל הארכת חיים בעלת איכות סבירה יכולה להיות בעלת חשיבות גדולה. עם זאת, רק פרסום מלא של נתוני המחקר, כולל שיעור תופעות הלוואי, איכות החיים, משך התגובה והמאפיינים של החולים שהרוויחו במיוחד מהטיפול, יאפשר להעריך את מקומה המדויק של התרופה בארסנל הטיפולי.
במינהל המזון והתרופות הדגישו שהמהלך משקף הכרה בצורך הדחוף בטיפולים חדשים למחלה מסכנת חיים. הבקשה של החברה לגישה מורחבת הוגשה ב-28 באפריל, והאישור ניתן ב-30 באפריל, כלומר בתוך יומיים בלבד. זו מהירות חריגה יחסית להליכים רגולטוריים, והיא משקפת את האיזון שמנסה הרגולטור לקיים בין זהירות מדעית לבין הצורך לאפשר תקווה טיפולית לחולים שמיצו אפשרויות קיימות.
בשלב זה לא מדובר בבשורה מיידית לחולים בישראל, כל עוד התרופה לא אושרה לשיווק ולא נרשמה במסלולים המקומיים. עם זאת, אם תהליך האישור בארצות הברית יתקדם בהמשך השנה, ואם הנתונים המלאים יאשרו את הממצאים הראשוניים, דרקסונרסיב עשויה להפוך לאחת התרופות הראשונות שמצליחות לשנות באופן ממשי את מהלך המחלה בקבוצה קשה במיוחד של חולי סרטן לבלב גרורתי לאחר טיפול קודם.
התרעות פיקוד העורף