בארצות הברית כבר מאושרות שלוש תרופות לטיפול בטיקים הקשורים לתסמונת טורט: הלופרידול, פימוזיד ואריפיפרזול. אריפיפרזול אושרה בשנת 2014 לטיפול בילדים ובמתבגרים בני 6 עד 18 עם טורט. החידוש באקופיפאם נוגע למנגנון הפעולה שלה. אם תאושר, היא תהיה הטיפול הראשון מסוגו הפועל באופן בררני נגד קולטן הדופמין די-1, והתרופה החדשה הראשונה שתאושר בארצות הברית לילדים עם טורט זה יותר מעשור.
אקופיפאם פותחה וקודמה בניסויים קליניים בידי חברת הביוטכנולוגיה האמריקאית אמלקס ביוסיינסס. טבע הודיעה באפריל על רכישת החברה, והעסקה הושלמה ב-10 ביוני תמורת 700 מיליון דולר, עם אפשרות לתשלומים עתידיים של עד 200 מיליון דולר ותמלוגים ממכירות. אמלקס קידמה את התרופה בשלבי הפיתוח הקליניים והכינה את תיק הבקשה שהוגש למנהל המזון והתרופות האמריקאי.
תסמונת טורט היא הפרעה נוירו-התפתחותית המתבטאת בטיקים מוטוריים וקוליים שמופיעים בילדות, משתנים בעוצמתם ובתדירותם ונמשכים יותר משנה. הטיקים המוטוריים עשויים לכלול מצמוץ, העוויות פנים, תנועות ראש, משיכות כתפיים או תנועות של הגפיים. הטיקים הקוליים יכולים להתבטא בכחכוח, שיעול, נהמות, קולות קצרים או מילים. בניגוד לדימוי הרווח, קללות בלתי נשלטות מופיעות רק אצל מיעוט מהמטופלים.
במקרים רבים הטיקים מגיעים לשיאם בגיל בית הספר ונחלשים בהמשך גיל ההתבגרות. לא כל ילד עם טורט זקוק לתרופה. הטיפול נשקל כשהטיקים גורמים לכאב, לפציעה, לקושי בלימודים, לפגיעה חברתית או למצוקה משמעותית. הטיפול ההתנהגותי המקיף בטיקים, המבוסס בין השאר על אימון בהיפוך הרגלים, נחשב אפשרות ראשונית מרכזית כשהוא זמין ומתאים למטופל.
התרופות האנטיפסיכוטיות עשויות להפחית טיקים, אבל הטיפול בהן עלול להיות מוגבל בשל ישנוניות, עלייה במשקל, שינויים מטבוליים, נוקשות, רעד, אי שקט ותנועות בלתי רצוניות. אקופיפאם נועדה לחסום את קולטן הדופמין די-1, במקום להתמקד בקולטן די-2. החוקרים מעריכים שרגישות יתר במסלול זה עשויה להיות קשורה להתנהגויות חוזרות ולטיקים, אבל המנגנון המדויק של תסמונת טורט עדיין לא מובן במלואו.
במחקר שלב 3 השתתפו 216 מטופלים בני 6 עד 58, ובהם 167 ילדים ומתבגרים. כולם קיבלו תחילה אקופיפאם במשך 12 שבועות, כשהמינון הועלה בהדרגה עד ליעד של 1.8 מיליגרם לכל קילוגרם משקל גוף ביום. רק מטופלים שהשיגו שיפור של 25% לפחות בחומרת הטיקים בשתי נקודות זמן נכללו בשלב הבא של המחקר.
בשלב הכפול והסמוי חולקו 104 מגיבים באקראי להמשך הטיפול באקופיפאם או למעבר הדרגתי לתרופת דמה. הניתוח המרכזי כלל 90 ילדים ומתבגרים. בקרב אלה שהמשיכו לקבל את התרופה נמצא סיכון יחסי נמוך ב-53% להישנות הטיקים בהשוואה לקבוצת תרופת הדמה. ההבדל היה מובהק סטטיסטית.
התרופה לא הושוותה לתרופת דמה מתחילת הטיפול אצל כלל המשתתפים. בשלב האקראי נכללו רק מטופלים שכבר הגיבו לאקופיפאם. לכן המחקר מראה בעיקר שהמשך הטיפול שמר על השיפור אצל מגיבים והפחית את הסיכון להחמרה לאחר הפסקתו. כ-18.5% מהמשתתפים הפסיקו את השלב הראשון בשל היעדר יעילות או השפעה טיפולית לא מספקת.
מחשבות אובדניות דווחו אצל 2.3% מהמשתתפים במהלך שלב הטיפול הפתוח, בלי דיווח על התנהגות אובדנית במהלך המחקר. החוקרים לא מצאו החמרה ממוצעת במדדי דיכאון, חרדה, הפרעת קשב או הפרעה טורדנית כפייתית. לא נצפו הפרעות תנועה שיוחסו לתרופה, ולא נמצאו שינויים משמעותיים במשקל, ברמות הסוכר, בשומני הדם, בפרולקטין או בבדיקות האק"ג בתקופת המעקב, שנמשכה עד 24 שבועות.
לא מדובר בתרופה הראשונה לטיפול בתסמונת טורט. בארצות הברית כבר מאושרות שלוש תרופות להפחתת הטיקים הקשורים לתסמונת: הלופרידול, פימוזיד ואריפיפרזול, שאושרה לילדים ולמתבגרים בני 6 עד 18. במקביל נעשה שימוש גם בתרופות אחרות שאינן מאושרות רשמית להתוויה זו, ובהן ריספרידון, קלונידין, גואנפצין וטופירמאט. החידוש באקופיפאם הוא בכך שהיא פועלת במנגנון שונה, באמצעות חסימה בררנית של קולטן הדופמין די-1, ואם תאושר היא עשויה להיות התרופה הראשונה מסוגה והטיפול החדש הראשון לילדים עם טורט זה יותר מעשור.
התרעות פיקוד העורף