נוירובלסטומה היא אחד מסוגי הסרטן הנדירים והקשים בגיל הילדות, ומהווה כ־10% מכלל הגידולים הממאירים בילדים. הגידול נוצר מתאים צעירים של מערכת העצבים הסימפתטית, מערכת שמופעלת בעת לחץ ומתח, ומופיע באזורים שונים בגוף. כ־65% מהמקרים מתגלים בבטן, כ־15% בחלקו האחורי של בית החזה, ובשאר המקרים הגידול מופיע בצוואר, בנחיריים ואזורים נוספים.
למרות שהמחלה יכולה להיות ממוקמת וברורה, היא עלולה להופיע גם כמחלה מפושטת ומורכבת. כמחצית מהילדים מאובחנים עם גידול מקומי, המאפשר טיפול יעיל ובחלק גדול מהם החלמה מלאה באמצעות ניתוח ולעיתיםבתוספת כימותרפיה. אולם, המחצית השניה ילדים מעל גיל שנה עם מחלה מפושטת או עם פרמטרים ביולוגיים גרועים, מוגדרים כבעלי סיכון גבוה. עבורם ההתמודדות קשה הרבה יותר ובהתאם גם סיכויי ההבראה.
הגיל החציוני בעת האבחון הוא סביב גיל שנה וחצי, אך נוירובלסטומה יכולה להתגלות כבר במהלך ההיריון באמצעות אולטרסאונד. במקרים אלה, לאחר הלידה, התינוק נמצא במעקב הדוק וקיימת גם אפשרות לנסיגה ספונטנית.
בישראל מאובחנים מדי שנה כ־40 ילדים, כאמור מחציתם עם גידול מקומי ומחציתם עם מחלה בסיכון גבוה. למרות מחקרים רבים, הגורמים למחלה עדיין לא ידועים ברובם. רוב האבחנות אינן תורשתיות, וגם השערות לגבי גורמי סביבה, כולל חשיפה לקרינה אלקטרומגנטית, לא הוכחו.
אבחון נוירובלסטומה מתרחש לרוב בשלב שבו כבר הופיעו תסמינים, ולעיתים כשהמחלה התפשטה לאזורים אחרים בגוף. התמונה יכולה להשתנות מאוד מילד לילד, אך ישנם סימנים שכיחים יחסית שעשויים לעורר חשד.
אחד התסמינים הבולטים הוא הופעה של גוש או בליטה באזור הצוואר, החזה, האגן או הבטן. אצל תינוקות ניתן לעיתים לראות מספר גושים קטנים ממש מתחת לעור, שנראים לעיתים כחולים או סגלגלים. תסמינים נוספים כוללים עיניים בולטות או סימני דמם מתחת לעיניים, שלשולים או עצירות, כאבי בטן, אובדן תיאבון, עייפות, שיעול, חום וחיוורון המעיד על אנמיה. אצל תינוקות צעירים במיוחד עשויים להופיע קשיי נשימה, ובמקרים בודדים חולשה או פגיעה בתנועה של הרגליים. ככל שהמחלה מתקדמת, עשויים להופיע גם תסמינים מאוחרים יותר: לחץ דם גבוה, דופק מהיר, כאבים בעצמות או בגב, קוצר נשימה ועוד.
שילוב הסימנים הללו, גם אם אינם ייחודיים רק לנוירובלסטומה, מצריך בירור רפואי מהיר, משום שאבחון מוקדם יכול להשפיע משמעותית על מסלול הטיפול וההחלמה.
המורכבות הגדולה ביותר מתרכזת בילדים המשתייכים לקבוצת הסיכון הגבוה. ילדים אלה עוברים מסלול טיפולי אינטנסיבי שנמשך לפחות שנה וחצי, הכולל כימותרפיה, ניתוח להסרת הגידול, השתלת מח עצם, טיפול בקרינה ולבסוף אימונותרפיה. לפני כ־15 שנה, טרם הכנסת האימונותרפיה המבוססת על נוגדנים, שיעורי ההישרדות עמדו על כ־30% בלבד. בזכות שילוב הנוגדנים, היום ניתן לראות עלייה משמעותית לשיעורי הישרדות של 50–60% בתום חמש שנים מהאבחנה. אך גם לאחר השלמת מסלול טיפול כה קשה ומורכב, עדיין קיימת סכנה ממשית שהמחלה תחזור. ולכן, הצורך בפתרון נוסף שיסייע למנוע את הישנות המחלה היה ברור, עד שהגיעה פריצת דרך משמעותית.
מאז אישור הטיפול בנוגדנים בילדים עם נוירובלסטומה בסיכון גבוה, לפני כמעט עשור, לא נוספה אף תרופה חדשה לילדים החולים בנוירובלסטומה בסיכון גבוה. על רקע זה, פרסמה פרופ’ ג’יזל שולר, אונקולוגית ילדים וחברה בארגון BEAT CHILDHOOD CANCER – ארגון גג אמריקאי המאגד מעל 50 בתי חולים – מחקר פורץ דרך שבחן תרופה ביולוגית חדשה בשם IWILFIN(שם המולקולה: DFMO) המעכבת את שגשוג והתמיינות התאים הממאירים. המעקב במחקר ארך שבע שנים והתרופה, שניתנה במשך שנתיים לאחר סיום הטיפול המקובל, הובילה לשיפור משמעותי של ירידה בסכנת חזרת המחלה. של כ 50% בסיכויי ההישנות. מבין החולים שטופלו בתרופה שיעור ההישרדות עמד על 80%. התרופה ניתנת באופן פומי הניתן לריסוק ומהילה באופן המקל על נטילתה. כמו כן התרופה הינה בעלת מיעוט של תופעות לוואי.
התוצאות היו מרשימות ומשמעותיות מאוד, באופן שאפשר את אישורה באוקטובר 2023 על ידי ה FDA. כעת, ילדים שעברו מסלול טיפולים קשה במיוחד זוכים לאפשרות להגדיל את סיכויי החלמתם. התרופה IWILFIN הופכת בהדרגה לחלק מהטיפול בנוירובלסטומה בסיכון גבוה לאחר שלב האחזקה ונמצאת בשימוש נרחב בארה"ב.
ניתנת באמצעות ביטוחים ציבוריים בארה"ב, ניוזילנד, אוסטרליה ושוויץ . איגוד הרופאים והחוקרים במחלה זו באירופה, אוסטרליה וניוזינלד (איגוד ה SIOPEN) בו חברה גם ישראל, תומך בהוספת IWILFIN לפרוטוקול הטיפולי
ההמלצה לאפשר את IWILFIN כחלק אינטגרלי בפרוטוקול הטיפולי של ה SIOPEN בנוירובלסטומה בסיכון גבוה, מדגישה את החשיבות שהקהילה המדעית רואה בהפחתת הסיכון לחזרת המחלה, ואת השאיפה ליצור סטנדרט טיפול אחיד ומוכח בקבוצת החולים המורכבת ביותר.
בישראל התרופה הוגשה לדיוני סל הבריאות. עבור ילדים עם נוירובלסטומה בסיכון גבוה, הכללת הטיפול בסל יכולה להיות צעד משמעותי! כזה שמפחית סבל, מצמצם את הסיכון להישנות ומעניק הזדמנות טובה יותר להחלמה לאחר מסלול טיפול מפרך. בעולם התרופה הופכת בהדרגה לחלק מהסטנדרט; כעת מקווים שגם בישראל תתקבל ההחלטה שתיתן לילדים את מלוא סיכויי ההחלמה שמגיעים להם.
התרעות פיקוד העורף