ועדת סל שירותי הבריאות, שתחל היום (חמישי) בדיוניה, היא תזכורת לאחת ההתמודדויות הכאובות ביותר של כל מערכת בריאות ציבורית: התמחור העולה והמתפקע של תרופות מצילות חיים למחלות נדירות, התמודדות שמעלה על הכף לא אחת את שאלת מחיר החיים.
 
משל מטריד וקיצוני להתמודדות כזו הוא הטיפול בחולי CTX (Cerebrotendinous Xanthomatosis)- מחלה גנטית שמאובחנים בה כיום 46 ישראלים וגורמת לירידה הדרגתית וחמורה בתפקודו הנוירולוגי והפיזיולוגי של החולה החל מילדותו. התרופה שרשומה בארץ למחלה, CDCA Leadiant, אינה מרפאת אותה אבל עוצרת התקדמותה במצב בו נמצא החולה בזמן בו החל טיפול עקבי. בשל מחירה הגבוה, כ-50 אלף שקל לחפיסה, זה כחצי שנה קופת חולים כללית רושמת ל-35 מבוטחיה שחולים ב-CTX תרופה אחרת, צ'ינו (Chino), שמחירה נמוך יותר משמעותית. 
 
ואולם, ערפל סמיך במיוחד אופף את הידע על יעילותה ובטיחותה של צ'ינו. למרבה האירוניה, יצרן התרופה,  חברה יפנית בשם פוג'ימוטו, אינו מייעדה לחולי CTX אלא לחולים עם אבנים בכיס מרה, ואף מינהל התרופות היפני (Pmda) אינו מאשר את התווייתה ל-CTX. בנוסף, מבדיקה שערכה עו"ד אדריאנה שוורץ, שמייצגת את אחד ממבוטחי כללית בתביעה שהגיש, התברר לטענתה לא רק שצ'ינו אינה מאושרת לשימוש ביפן אלא אף לייצוא ממנה עבור המחלה. "אחד הקריטריונים של משרד הבריאות לאישור שימוש בתרופה שאינה רשומה בארץ, היא שהתרופה תהיה מאושרת להתוויה באחת המדינות המאושרות על ידי משרד הבריאות", מדגישה שוורץ.
 
סימן שאלה נסוב גם על המינון של התרופה. זה המקום להסביר שהמשותף לתרופות לידיאנט וצ'ינו, הוא החומר הפעיל לכאורה בשתיהן - המולקולה CDCA, שמיועד הן לחולי CTX והן לחולים עם אבני כיס המרה. ועם זאת, במחקרים שנערכו לגבי צ'ינו (כאמור עבור חולים עם אבני כיס המרה), לא נבדק מינון גבוה מ-600 מ"ג ביום, בעוד המינון שחולי CTX רגילים בו נע בין 750 ל-1000 מ"ג ביום בתרופה הקודמת (עד לפני כחצי שנה סיפקה להם כללית מהמלאי שנותר לה מהתרופה קנסבילוקס, שייצורה נמכר לפני כשנתיים ללידיאנט). כך, שהחולים עלולים להיות חשופים לסכנת החמרה הן מצד מינון מנוך מדי והן גבוה מדי. 
 
בן יעיש ובתה. צילום פרטיבן יעיש ובתה. צילום פרטי

 
צל כבד מוטל גם על התנהלותו של משרד הבריאות בנושא, שכן אישר לכללית לרכוש את צ'ינו בכמות שתחפוץ עד ה-31.8 ולהצטייד אפוא במלאי לעוד שנים, בלי לבצע בדיקה מעמיקה של טיבה ולמרות הנוהל לפיו מרגע שיש תרופה רשומה למחלה בישראל אין לבצע ייבוא מקביל של תרופה אחרת. "אף אחד לא ביצע מעקב מסודר אחר החולים שנטלו צ'ינו", אומרת שושנה בן יעיש, אם לחולה ויו"ר עמותת מגן, הפועלת לקידום הטיפול בחולי ה-CTX. "זו תרופה מצילת חיים, איך הם מעיזים להתעלל בחולים ככה?".  
 
זה המקום להצביע על ההשלכות הרות האסון אליהן עלול להוביל טיפול שגוי בחולי CTX. המחלה נגרמת בשל פגם מולד שמונע הפרשה של חומצת מרה כראוי וגורם לכך שחומרים שומניים בכבד לא מתפרקים. מטרת התרופה היא להמיס את השומנים התת-עוריים, שאחרת, מצטברים בעורקים ומזיקים באופן בלתי הפיך. דוגמא לכך היא מאיס מולא (25) מכפר ירכא, שמחלתה התגלתה רק לפני כשנה וחצי, לאחר הידרדרות קשה לאורך חייה הקצרים, על התעוורות מלאה בגיל 18 ונזק מוחי בלתי הפיך כתוצאה להצטברות יתר של כולסטנול.  
 
"שאלתי את הרופאה מה היה קורה אם היינו מגלים בגיל צעיר", מספר בכאב אביה, מולא מולא. "היא ענתה שהיום היתה נשואה ומשכילה כמו האחים שלה. אבל היא לא כזאת, היא סובלת". גם למאיס החליפו לאחרונה את התרופה, והמינון הוכפל באחת, לדברי אביה ללא עצת מומחה: "התרופה היפנית היא הזולה, אז בחרו אותה".
 
מנגד, אם המחלה מזוהה בינקות ומאז ניטלת התרופה באופן עקבי, תיאורטית אין מניעה מעיכוב רוע הגזרה לצמיתות. סחר אבו ריש (27), גם היא מירכא (שם קיים ריכוז חריג של חולי CTX), אובחנה בגיל שנתיים והיום בעלת תואר ראשון במתמטיקה ועברית והוראה. לדבריה, "בזכות תרופת הפלא שקיבלתי עד היום אני מתפקדת ללא הגבלות. הייתי תלמידה מצטיינת, סיימתי תיכון במגמת פיזיקה ואלקטרוניקה. אבל לפני כשנה התחילו לספק לנו את התרופה היפנית. זה דבר אבסורדי שמסכן חיי אדם".
 
זאת ועוד, אם עכשיו מדובר בבעיה אצל קופת חולים כללית בלבד, שם כאמור מבוטחים 35 מתוך 46 החולים בארץ, הרי שבשלב זה או אחר אותו הצומת ייקרה בדרכן של שלוש הקופות האחרות, להן עדיין רזרבות מהתרופה קסנבילוקס. זאת, בהנחה שהתרופה הרשומה, לידיאנט, לא תיכנס לסל הבריאות (לו היא מועמדת השנה). עם זאת, בשנים האחרונות התחלואה הולכת ופוחתת בזכות בדיקה גנטית (PGD) שמאפשרת לאתר את המחלה אצל העובר, כששני ההורים נשאים. משמע, אם ועדת הסל תחליט השנה לאפשר את המימון של לידיאנט,  ולאפשר לעשרות החולים חיים, לא יהיה בכך להכתיב התנהלות נצחית בתקציב בריאות הציבור.

מאיס ומולא. צילום: באדיבות המשפחהמאיס ומולא. צילום: באדיבות המשפחה

 
מקופת חולים כללית נמסר: "מקרה זה מייצג באופן בוטה וחסר תקדים את השתוללות הבלתי נשלטת במחירי התרופות. לפני שנרשמה בארץ להתוויה של מחלת CTX עלות התרופה עמדה על כ-10,000 שקל לחודש. עם השלמת האקט הטכני של רישומה זינק מחירה בצורה אסטרונומית ובלתי סבירה ל-58,000 שקל לחודש, וכל זאת בשל אקט טכני של רישום התרופה להתוויה". 
 
"CTX הינה מחלה גנטית נדירה הנפוצה באוכלוסיות  מסוימות כאשר מרבית החולים במחלה מטופלים בכללית. למעלה משני עשורים 'כללית' מספקת לחולים במחלה תרופות עם החומר הפעיל CDCA  שמונע שקיעה והצטברות של כולסטנול. התרופות ממומנות על ידי 'כללית' למרות שאינן כלולות בסל הבריאות הציבורי ולא רשומות בהתוויה למחלה וזאת מתוך מחויבות לתת מענה טיפולי לחולים. ועדת סל התרופות דחתה את הכללתה בסל הציבורי בשל עלותה הגבוהה והעובדה שלקופות החולים קיימת חלופה טיפולית אחרת".
 
"CHINO הינו אחד השמות המסחריים המכיל את החומר הפעיל CDCA והיא ניתנת למטופלים בהתאם להיתר היבוא,  אישור משרד הבריאות ובהתאם לנהליו כפי שניתן ליבואן התכשיר בארץ. הטענות והניסיונות להטיל ספק בבטיחותה וביעילותה של תרופה זו ונועדו לשרת את האינטרסים הכלכליים של חברת התרופות, ולא את האינטרס הציבורי ועמדתנו תוצג במלואה ומסגרת ההליך המשפטי. פנינו בנושא למשרד הבריאות עם בקשה לפעול למציאת פתרון אשר יעדיף האינטרס הציבורי".
 
ממשרד הבריאות נמסר: " התרופה chino  יובאה לישראל בהתאם לאישור שניתן כדין לפי תקנה 29 לתקנות הרוקחים (תכשירים)- התשמ"א ,1986 וזאת לאחר שעמדה בדרישות הנהלים הרלוונטיים ונמצאה מתאימה. לאחרונה (אפריל 2018) נרשמה תרופה  לטיפול זה בפנקס התכשירים CHENODEOXYCHOLIC ACID LEADIANT ולאור זאת משרד הבריאות בוחן המשך הייבוא של התרופה צ'ינו לישראל והאם יתאפשר".