המחקר המדעי והרפואי חולל מהפכה של ממש בטיפול במגוון רב של מחלות בעשרים השנים האחרונות. אולם הפיתוח של תרופה חדשה היה ונותר ארוך ויקר במיוחד – כשתג המחיר של הבאת תרופה חדשה משלב הגילוי לשינוי חייהם של מטופלים בעולם האמיתי נותר מיליארדי דולרים, והתהליך יכול להימשך עשור ויותר. אחת התגובות המבורכות לאתגר זה היא היוזמה של רופאים וחוקרים ברחבי העולם לרתום את הכלים המדעיים החדשניים כדי למצוא שימוש חדש בתרופות קיימות למחלות שונות. מחקרים אלה מבטיחים לחסוך חלקים ניכרים מעלות התהליך של פיתוח תרופה חדשה ולהציע מהר יותר תקווה חדשה לחולים.
יוזמות אלה מניבות שפע מחקרים המצביעים על הפוטנציאל של שימוש בתרופות מסוימות למחלות שונות. אולם מרבית הגילויים לא מבשילים לכדי טיפולים מאושרים לחולים. האישור האירופי שניתן באחרונה לשילוב של תרופה קיימת בפרוטוקול הטיפול בחולים עם לימפומה נדירה, מחולל מהפכה של ממש בטיפול ומדגים את הפוטנציאל שיש בגישה זו. המשלב חוסך טיפול אגרסיבי לקבוצה משמעותית של חולים ואת ההשלכות השליליות של השתלת מח עצם עצמית. תהליך האישור גם מדגיש את הדרך המאתגרת שיוזמות מסוג זה צריכות לעבור כדי לקבל את אישור הרשויות ולהביא את הבשורה לחולים.
האישור האירופי ניתן לשילוב של תרופה בשם אימברוביקה (איברוטיניב) כחלק מהטיפול בקו ראשון לחולים עם Mantle Cell Lymphoma (MCL) צעירים יחסית, המועמדים להשתלת מח עצם עצמית, בעקבות התוצאות המרשימות של מחקר TRIANGLE. את המחקר יזמה הרשת האירופית ל-MCL, התארגנות עצמאית של חוקרים באירופה שהובילה שורה של מחקרים קליניים לטיפול במחלה, בהם הייתי שותף. MCL היא תת-סוג נדיר של לימפומה שמתפתחת בלימפוציטים מסוימים מסוג B, ומאובחנת בכ-80 חולים חדשים מדי שנה בישראל.
אחת הסיבות שפיתוח תרופות למחלות נדירות הוא מאתגר במיוחד הוא הצורך למצוא מספיק חולים שישתתפו במחקר. הרשת האירופית, שחברים בה עשרות רופאות וחוקרים מ-15 מדינות, הצליחה לגייס 870 מטופלים שהשתתפו בשלושת זרועות המחקר של TRIANGLE, כשפרופ' עופר שפילברג, מנהל המכון להמטולוגיה של אסותא רמת החייל, הוביל את המחקר בישראל. הרשת נוצרה כי MCL זו מחלה נדירה והדרך היחידה למצוא משלבים חדשים ולעשות מחקרים קליניים היא לשלב ידיים עם הרבה מדינות וכך ניתן להגיע למספר רב של חולים, מה שאיפשר את המחקר הזה, הגדול בעולם עד כה במחלה נדירה זו.
MCL מתפתחת לרוב יחסית במהירות. במרבית החולים, המחלה מתבטאת בקשריות (בלוטות) לימפה מוגדלות לצד תסמינים כמו חום וירידה במשקל, ולפגוע באיברים שונים, כשהעיקרי בהם הוא מערכת העיכול, עם התפתחות של פוליפים במעי הגס. לעתים המחלה פוגעת בייצור תאים אדומים ולבנים במח העצם שמוביל לאנמיה ולזיהומים נשנים. ללא טיפול, קיימת סכנה לחיים. עם זאת, יש קבוצת חולים בהם המחלה מתקדמת לאט והם יכולים לחיות שנים בלי צורך בטיפול.
הטיפול המקובל עד לאחרונה בחולים צעירים היה שילוב של כימותרפיה עם תרופה ביולוגית, ולאחר מכן השתלת מח עצם עצמית, ובהמשך טיפול ממושך לייצב את ההשפעה של הפרוטוקול ולמנוע התפתחות מחדש של התאים הסרטניים. השתלת מח עצם עצמית היא טיפול מאוד אינטנסיבי שבו החולה מקבל כימותרפיה במינון גבוה מאוד כדי לחסל כמה שיותר תאי גידול. אבל, בגלל המינון הגבוה, גם מח העצם נהרס. לכן, לפני הטיפול אוספים מהדם תאי אב השייכים למח העצם, ואחרי הטיפול מחזירים אותם כדי לאפשר למח העצם להתאושש.
פרוטוקול זה אכן הציג תוצאות טובות בטיפול בחולים. אולם השתלת מח העצם היא תהליך המלווה בתופעות לוואי קשות. ההשתלה מצריכה לפחות חודש אשפוז ומלווה בתחלואה קשה וסיכון לתמותה. מחקר TRIANGLE כלל שלוש זרועות, הראשונה כללה קבוצת ביקורת שקיבלה את הטיפול המקובל כולל השתלת מח עצם, השנייה קיבלה את הטיפול המקובל, כולל השתלת מח עצם, בתוספת אימברוביקה, והשלישית כללה את הכימותרפיה והטיפול הביולוגי המקובלים בתוספת אימברוביקה, אבל ללא השתלת מח העצם.
זו בשורה ומהפכה. השילוב של תרופה קיימת במשלב עשתה מהפכה בטיפול בחולי MCL צעירים. בשורה זו פורסמה לראשונה כבר בסוף 2023, ורק בקיץ 2025 קיבלה אישור רגולטורי ראשון של הנציבות האירופית. הרשת האירופית לחקר מחלת MCL היא זו שקידמה ושיפרה את הטיפול במחלה נדירה זו ובסופו של מהלך אקדמי זה אף הצליחה לשכנע את הרשויות הרגולטוריות באירופה לקבל את המלצתה להכליל את האיברוטיניב במשלב הטיפול הראשון ובכך לאמץ את סטנדרט הטיפולי החדש, והצלחה זו יכולה לשמש מודל ליוזמות נוספות במחלות נדירות. זיהוי של פערים בטיפול, ואיגוד מספר רב של חוקרים ממדינות שונות, הם הדרך לקידום הטיפול המיטבי במחלות שונות, בעיקר נדירות, דוגמת MCL, ובכך להביא את הבשורות לחולים במהירות רבה יותר.
התרעות פיקוד העורף