בכנס ה-25 של האיגוד האירופאי להמטולוגיה,(EHA)  שהתקיים לאחרונה, פורסם מחקר המציג תוצאות מהפכניות בטיפול בחולי סרטן דם אגרסיבי – לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML), שאין להם אלטרנטיבה טיפולית אפקטיבית. 
מדובר בפריצת דרך היסטורית, המושגת לאחר 20 שנה ויותר, במהלכן נעשו נסיונות שונים למצוא טיפול לחולי לוקמיה מיאלואידית חריפה קשים, שלא יכולים לעמוד בהשתלת מח עצם או בכימותרפיה אינטנסיבית. כעת ניתן לטפל בחולים אלה באמצעות טיפול פשוט יחסית, שנותן להם סיכוי ממשי להארכת חיים. מדובר בחולים שסיכויי ההישרדות שלהם נמוכים במיוחד (פחות מ-10 אחוז סיכוי לשרוד חמש שנים). לוקמיה מילואידית חריפה היא הלוקמיה החריפה הנפוצה בעולם, עם כ-160 אלף חולים שחיים עם המחלה.
המחקר הציג את תוצאות שלב 3 של הניסוי הקליני, שהוכיח כי סיכויי השרידות של חולים שטופלו בטיפול משולב בונטוקלקס ואזאציטידין ושלא היו כשירים לטיפול כימותרפי אינטנסיבי, עלו בצורה משמעותית בהשוואה לאלה שקיבלו אזאציטידין ופלסבו, והם השיגו למעלה מפי 2 הפוגה מלאה. החולים שטופלו במשלב עם ונטוקלקס הראו ירידה של 34 אחוז בסיכון למוות, וזכו להארכת תוחלת חיים חציונית של 5 חודשים (14.7 חודשים בזרוע של ונטוקלקס לעומת 9.6 חודשים בזרוע השניה). אף מחקר קודם בפאזה 3 לא הצליח להוכיח יתרון בנתוני שרידות בטיפול ממוקד בחולים קשים אלה.

ישראל היתה בין המדינות הראשונות להעניק טיפול זה לחולים. בצעד אסטרטגי יוצא דופן – בהובלה של מנהל טכנולוגיות במשרד הבריאות והאגף להערכת טכנולוגיות בסל הבריאות ובתמיכת האיגוד ההמטולוגי והחוג ללוקמיה – אושר הטיפול בישראל והוכנס לסל התרופות כשנה וחצי לפני אירופה וטרם תוצאות מחקר פאזה 3. הטיפול אושר בישראל על סמך נתונים מוקדמים מפאזה 1b, במסגרת תוכנית פיילוט המאפשרת לתרופות ספורות רישום מהיר במסלול מקוצר, וזאת לאור הצורך הרפואי האדיר והאמונה שהטיפול יוכיח נתוני יעילות גם בשלבי המחקר המתקדמים, כפי שאכן מתברר כעת.
ונטוקלקס, של חברת הפארמה AbbVie, אושרה במסלול מואץ ב-FDA בנובמבר 2018 והוגדרה כתרופה פורצת דרך לטיפול בחולי לוקמיה מיאלואידית חריפה מבוגרים, או כאלה הסובלים ממחלות רקע המונעות מהם לקבל טיפול כימותרפי אינטנסיבי. 
ד"ר ישי עופרן, יו"ר החוג ללוקמיה בישראל ומנהל יחידת הלוקמיה ברמב"ם: "אני גאה ושמח שמדינת ישראל היתה המדינה השניה בעולם לאשר טיפול מוצלח לחולי לוקמיה, שאינם מתאימים לטיפול כימותרפי ושבעבר לא היה לנו פתרון טיפולי עבורם. מאז שהטיפול בונטוקלקס אושר לפני כשנה וחצי, טופלו בישראל מעל 200 חולים וחלק גדול מהם נהנה בזכות הטיפול - מהארכת חיים ובאיכות חיים טובה".

רופאים בחדר ניתוח (צילום: נתי שוחט, פלאש 90)רופאים בחדר ניתוח (צילום: נתי שוחט, פלאש 90)

אירן, בת 84, מלוד אובחנה בפברואר 2019 כחולת לוקמיה מילואידית חריפה: "כשאובחנתי נשלחתי מיד למיון לסדרת בדיקות והבשורה שאני חולה הכתה בי כרעם ביום בהיר, שכן עד אז הרגשתי אשה בריאה לחלוטין. הייתי פעילה, ספורטיבית וחזקה. התמודדתי בלית ברירה עם המחלה, בעיקר בזכות הבת שלי שתמכה בי מאד. אין מילים לתאר כמה שזה היה קשה. כשהרופא שלי, ד"ר אריה אפל מאסף הרופא סיפר לי על הטיפול החדש הוא הציג זאת כהצלה ואני נמלאתי תקווה ואכן כך היה. היום אני מרגישה אשה חדשה. חזרתי לעצמי, התחזקתי, שמנתי ואני מתפקדת מחדש. אני שמחה מאד שמשרד הבריאות הכניס את הטיפול לסל ושאני וחולים נוספים יכולים לזכות ליהנות ממנו".

בצעד אסטרטגי חשוב, משרד הבריאות אישר את הטיפול והכליל אותו בסל התרופות לפני כשנה וחצי, טרם תוצאות מחקר פאזה 3, כך שישראל היתה בין המדינות הראשונות בעולם שהעניקו לחולים קשים טיפול יעיל ומאריך חיים.