מותו לפני חודשיים של המדען סטיבן הוקינג העלה שוב לכותרות את המחלה הניוונית וחשוכת המרפא ALS. עד היום ניסו חוקרים רבים בעולם לנסות למצוא תרופה למחלה קשה זו, שבה לקו בין היתר גם התעשיין דב לאוטמן ואיש התקשורת מאיר איינשטיין. בסוף השבוע האחרון פורסם בכתב העת Journal of Neuroscience כי צוות חוקרים מאוניברסיטת תל אביב הגיע למה שעשוי להיות פריצת דרך של ממש במאבק נגד המחלה, שמשתקת בהדרגה את כל שרירי הגוף וגורמת בסופו של דבר למוות.

נכון להיום, אופן היווצרות המחלה עדיין אינו ברור ובהתאם אין תרופה בנמצא. הטיפול התרופתי שקיים כיום יכול רק לעכב במקצת את קצב ההחמרה של המחלה, שעומדת על כשני מקרים חדשים בשנה על כל 100 אלף אנשים. בישראל מאובחנים כ־150 מקרים בשנה, ומספר החולים בארץ בכל זמן נתון נע בין 800 ל־1,000 אנשים.

המחקר החדש, בהובלתו של ד"ר ערן פרלסון מהפקולטה לרפואה, ביקש להבין מדוע מבין כל סוגי תאי העצב המרשתים את גופנו, מחלת ה־ALS פוגעת דווקא בתאי העצב הקשורים לשרירים (המוטוריים). החוקרים מצאו כי השריר של החולים מפריש רעלנים שפוגעים בתאי העצב (ובשלוחותיו), ובכך גורמים לניוונם ולאובדן הקשר בינם לבין תאי השריר.

צוות החוקרים. צילום: ד"ר ערן פרלסוןצוות החוקרים. צילום: ד"ר ערן פרלסון

את השלב הזה גילו החוקרים באמצעות שבב סיליקון חדשני שפיתחו, שנועד לגדל עליו מערכת פעילה של תאי עצב ותאי שריר, ומאוחר יותר מאפשר לבצע מגוון ניסויים שלא ניתן לבצעם בתוך הגוף החי. כבר בניסויים הראשונים הבחינו החוקרים כי תאי שריר בריאים מפרישים חומרים שגורמים לגדילת תאי העצב, בעוד תאי שריר של חולי ALS גורמים לפירוק ולהתנוונות של תאי העצב.

בסריקה של כל החלבונים ששריר חולה מפריש לעומת שריר בריא, נמצאה עלייה ברמה של חלבון בשם סמפורין, שהוא גם רעלן. בניסוי נוסף על גבי השבב, מצאו החוקרים כי תאי השריר החולים ב־ALS מפרישים אל המפגש עם תאי העצב כמות גדולה של סמפורין, התורמת להריסה של תאי העצב. בשלב השני של המחקר הצליחו החוקרים לאתר מולקולת־על בעלת יכולות לעכב את כל הגנים הגורמים לתאי השריר להפריש רעלנים שהורסים את תאי העצב.

באמצעות טכנולוגיה מתקדמת של ריצוף גנטי, גילו החוקרים כי רמות הרעלנים יורדות כשנרשמת עלייה של מולקולה מסוימת מסוג מיקרו־RNA. מדובר במולקולה שמשתיקה את הגנים הגורמים להפרשת הרעלנים – וכך למעשה גם חוסמת את השפעת הרעלנים. כך, הבינו החוקרים כי בהחלט ייתכן שהבסיס לפיתוח תרופה יעילה בעתיד שתילחם במחלה הקטלנית נמצא במולקולה הזו.

האופטימיות הזהירה של החוקרים התגברה כאשר בשלב מסוים עבר המחקר למודל חי והניב אף הוא תוצאות חיוביות. החוקרים הזריקו את המולקולה לעכברים במודל ל־ALS, וזיהו שיפור במצבם: רמת הרעילות ירדה, נצפתה הטבה במבנה התאים ברקמת השריר ובמפגש העצב־שריר (שנהרסים ב־ALS), והעכברים אף הראו מדדים טובים יותר בבדיקות של כושר ההליכה.

יצוין כי מכיוון שמדובר בשלבים הראשונים של המחקר, קשה להעריך מתי הוא יתקדם לשלב הבא, אולם התוצאות הראשוניות, לטענת החוקרים, בהחלט מעודדו