התרופה למחלה הנדירה אלפא מאנוזידוזיס נמצאת בסכנת יציאה מדיוני ועדת סל הבריאות המתקיימים בימים אלה בישראל. מדובר במחלה מטבולית הנגרמת ממחסור של אנזים אחד וגורמת לכשל חיסוני, ריבוי מומי שלד, פגיעה בשמיעה, לקות קוגניטיבית, קושי בתנועה וניוד, קשיי דיבור, זיהומים תכופים, כבד וטחול מוגדלים, כאבי שרירים ועצמות וחולשה מתמדת.
בשל נדירות המחלה קיים קושי לרופאי הילדים לזהות את תסמיניה, והמטופלים עוברים דרך ארוכה ומייסרת עד לאבחון. שכיחות המחלה עומדת על אחד לחצי מיליון עד מיליון איש. בישראל ישנם תשעה חולים, רובם ילדים, ובכל העולם - כמה מאות חולים.
למזיד, התרופה היחידה כרגע בעולם למחלה, מועמדת לסל ונידונה בוועדה, אך יש סכנה שלא תיכנס, וכך ילדים שאינם מתאימים להשתלת מח עצם וזקוקים לתרופה נותרים ללא מענה. התרופה ניתנת כיום במדינות אירופה, ובעיקר בגרמניה, באיטליה וברומניה.
אביב זק בן ה־4 מתמודד עם המחלה מגיל ינקות. אמו מגלי מספרת על הקושי הרב באבחון המחלה: "עד לאבחון המחלה עברנו מסע ייסורים. כשאביב היה בן חצי שנה, החלו התסמינים הראשונים. זה התחיל בבעיות נשימה, דלקת ריאות, והמשיך להידרדר. עברנו כמה רופאים עד שהוא אובחן במחלה. במזל הוא נמצא מתאים להשתלת מח עצם. אבל, למזיד היא הדרך היחידה לשפר את איכות חייהם של הילדים שסובלים מהמחלה".
משפחות החולים מתגייסות לטפל ביקיריהן ומקדישות לכך את רוב זמנן. ישנו צורך קבוע לסיוע וטיפול צמוד בשל קושי בתפקוד בסיסי. החולים אף נזקקים לביקורים תכופים בקופות החולים ובבתי החולים. כאשר אין התאמה להשתלת מח עצם, וללא קבלת התרופה, הם עלולים להיות תלויים לשארית חייהם בכיסא גלגלים ולסבול מאובדן תפקוד מוטורי.
לדברי פרופ' רונן שפיגל, מנהל מחלקת ילדים ב' ומנהל המרכז למחלות נדירות בבית החולים העמק בעפולה: "לא ניתן לרפא את המחלה, ולכן במקרים שבהם האפשרות הטיפולית של השתלת מח עצם איננה אפשרית, הטיפול בלמזיד הוא הדרך היחידה להקל על התסמינים של החולים ולעכב או לעצור את ההידרדרות".